中国的细胞和基因治疗行业，到底有没有泡沫？
发布时间：2023-03-31来源：点击：587
以下文章来源于:E药晴雨表
月有阴晴圆缺，企业有波澜起伏，医药晴雨表时刻记录着医药人的故事
2023年初，美国，一场热闹非凡却又今不如昔的JP Morgan盛会过后，在寒冬里挨了三年的Biotech们，不但没有等来资本的暖流，反而迎来了接二连三的裁员关门卖厂潮：大分子领域的Aristea关门，Goldfinch、Xenikos开始清算；细胞和基因治疗领域的Editas、Century裁员，Rubius关门。
反观中国，相较于已经有大量产品商业化或处于临床后期，不得不在医保价格压力和同质化产品竞速中继续内卷的大分子领域，细胞和基因治疗领域似乎在持续升温：仅仅是2023年前两个月，药审中心网站上便出现了拓华生物、诺未科技、恒瑞源正、方拓生物、泽辉辰星、辉大基因、本导基因、纽福斯、科济制药、合源生物、迈德通医药、达博生物、易慕峰生物、锦篮基因、华夏源、百吉生物、新合生物等等企业超过20个CGT新药的临床申请。加上2022年的70余个，中国在过去14个月已经有超过100个CGT新药进入注册临床的状态。如此繁忙的景象，和欧美市开始遭遇降温简直是天差地别，我们不禁要问：中国的CGT行业，到底有没有泡沫？
定义泡沫，并不容易，但想明白下面几个问题，或许可以更好地帮助我们判断：
- 资本还能投多少钱？
- 有多少技术转化？
- 商业化的成功率？
- 能不能赚钱？
1
资本还能投多少钱？
不知道，但可以肯定的是，有钱。
简单罗列几条2023年的新闻：
2月：原启生物完成4500万美元B1轮融资；仁景生物完成近亿元Pre-A+轮融资；嘉晨西海完成两轮近亿美元融资；博志研新完成新一轮亿元融资；河络新图完成数千万元天使+轮融资；
3月：恩泽康泰完成数千万元A++轮融资；星曜坤泽顺利完成超亿元的Pre-A轮融资。虽然这些钱不是去了CXO就是被用来建厂买设备，但至少都花在了新药开发上。
2
有多少技术转化？
也不知道，但可以肯定的是，极低。
简单总结几条中国的学术带头人在进行成果转化时的常见习惯和结果：
成立公司后自己做大股东，即使聘请了专业的CEO，碰到商业决策时坚持自己做决定，结果就是在正常情况下，错误决策居多；
在公司大量岗位上使用自己的学生，没有经历过正规药物开发培训的学生们，在日常的运营中，不是毫无头绪，就是被个人利益驱使；
乐于发表高分文章，对管线临床推进计划不足，对同一个适应症，往往科研思维做主，用不同的技术和方向尝试，结果就是分散了有限的资源，开发药物最有价值的方式难道不是用同一种技术治疗不同的适应症吗？
3
商业化的成功率？
很高，相较于大小分子，CGT药物由于有大量的罕见病产品以及个体化特点，临床试验的工作量和周期大大减少。
有人做过估算，小分子项目的成率功是1/24，从监管机构的公开信息来看，大概有1/10的CGT项目可以走到临床后期和商业化阶段。
当然，从人类发展的物理角度看，如此高的成功率，一定不会有超高的回报率，能不能赚钱这个问题就不难回答了。
4
能不能赚钱？
从已上市的几款药物来看，开始赚钱遥遥无期。FDA已批准的CGT药物中，年销售额超过1亿美金的，来自四家公司，诺华（Kymriah/Zolgensma）、BMS（Abecma/Breyanzi）、吉列德（Tecartus/Yescarta）、强生（Carvykti），以上几款药物在2022年的总销售额约40亿美金，这个总额勉强可以排进抗体药单品销售排行榜的前15名，还不到药王修美乐的20%，药明巨诺的利润数据则更加使人忧心，在CGT个性化药物使用人群始终有限的前提下，拓展适应症并证明其更好的有效性或许才能让CGT药物走向赚钱的方向。
文末附上以上几大公司商业化生产基地的硬件投资额，单从目前的利润表现估算，一款CGT药物上市后收回所有投资额完全盈利大概需要20年。
再不理性的市场，也要比投资人和科学家冷静得多，在一波行业热浪之后，走到最后的一定是会被市场所接受的产品，由衷的希望中国市场上可以看到凭借疗效优势走向成功的CGT药物。
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公司生产基地 |
产品 |
投资额 |
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诺华瑞士生产基地 |
Kymriah |
9100万美元 |
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诺华新泽西生产基地 |
Kymriah |
4300万美元（购自Dendreon） |
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Kite马里兰生产基地 |
Yescarta |
9200万美元（750万买入，8500后续投资） |
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传奇/强生美国新泽西生产基地 |
Carvykti |
5亿美元 |
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Juno/BMS美国西雅图生产基地 |
Breyanzi |
2.32亿美元 |
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AveXis/诺华美国北卡生产基地 |
Zolgensma |
1.15亿美元 |
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药明巨诺苏州生产基地 |
瑞基奥仑赛注射液 |
3000万美元 |
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Spark美国费城生产基地 |
Luxturna |
5.75亿美元 |
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科济药业美国北卡生产基地 |
1.57亿美元 |
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Iovance美国费城生产基地 |
Lifileucel |
1.25亿美元 |
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Bluebird美国北卡生产基地 |
1.1亿美元出售给National Resilience |
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来源：E药晴雨表
