BioMarin在欧洲完成首例商业化基因疗法ROCTAVIAN?患者治疗

发布时间：2023-09-04来源：点击：1551

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当地时间8月30日，总部位于美国加州的罕见病制药公司BioMarin宣布德国一名严重血友病A患者接受ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)治疗，这标志着该基因疗法首次在欧洲商业化应用。

今年6月，ROCTAVIAN®获得FDA批准上市。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin为其制定的价格为290万美元。

Valoctocogene roxaparvovec是一款使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII（FVIII）转基因的基因疗法。该疗法的优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因，因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

德国血友病治疗中心(HTCs)正在对血友病患者进行测试，在开始治疗之前，对个体进行临床评估并进行检测。目前，数十人正在接受筛查，以确定是否有资格接受ROCTAVIAN治疗。在德国的最终价格谈判也在进行中。

BioMarin执行副总裁兼首席商务官Jeff Ajer表示:“对于血友病社区以及世界各地寻求获得ROCTAVIAN治疗的患者和医生来说，今天是一个重要的里程碑。我们期待欧洲其他地区以及美国的患者可以获得ROCTAVIAN”。

德国柏林Vivantes Klinikum血友病和止血中心的主任医师Robert Klamroth说:“严重A型血友病患者的负担是巨大的，有效治疗的需求仍未得到满足。ROCTAVIAN一次性基因治疗代表了一个重要的里程碑，为德国符合条件的患者提供了新的希望，对于改善严重A型血友病患者的预后至关重要。”